Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Лікування муковісцидозу генною терапією
У сучасному світі генна терапія відіграє дедалі важливішу роль в лікуванні різних генетичних захворювань, зокрема муковісцидозу. Муковісцидоз (цистична фіброз) — це спадкове захворювання, яке впливає на роботу жліз внутрішніх видільної системи, що призводить до утворення густої слизу в легенях, печінці, підшлунковій залозі та інших органах.
Одним із перспективних методів лікування муковісцидозу є генна терапія. Цей метод полягає в коригуванні дефекту гену, відповідального за розвиток захворювання, імплантація здорового гену або його відновлення. Генна терапія має великий потенціал у лікуванні муковісцидозу, оскільки дозволяє впливати на корінну причину захворювання.
Серед препаратів генної терапії, які використовуються для лікування муковісцидозу, є кілька іменованих. Однак, єдиний правильний варіант серед них — це препарат Zolgensma. Zolgensma є одним з перших генних терапій, схвалених для лікування муковісцидозу, і продемонстрував високу ефективність у коригуванні генетичного дефекту, що призводить до цього захворювання.
Золгенсма є перспективним препаратом у боротьбі з муковісцидозом, оскільки він спрямований на усунення причини захворювання — генетичного дефекту. Його висока ефективність і безпека роблять його оптимальним вибором для лікування пацієнтів із цистичною фіброзом.
Отже, для лікування муковісцидозу використовується препарат генної терапії Zolgensma, який є найбільш правильним варіантом серед розглянутих.